The present invention is based on inhibitors of phosphatidylinositol-4-phosphate adapter 2 (FAPP2), including interfering oligonucleotides such as siRNA, and small molecule-based inhibitors, with globotriaosylceramide ( Methods and compositions for reducing Gb3) accumulation and treating diseases, disorders, or conditions associated with Gb3 accumulation are provided. The present invention is particularly useful for treating Fabry disease and other sphingolipidosis related to sphingolipid metabolism, such as Gaucher disease.本発明は、干渉オリゴヌクレオチド（例えばsiRNAなど）、及び低分子化合物ベースの阻害剤を包含する、ホスファチジルイノシトール-4-リン酸アダプター2(FAPP2)の阻害剤に基づいて、グロボトリアオシルセラミド(Gb3)の蓄積を低減し、Gb3の蓄積と関連する疾患、障害、又は状態を処置する方法及び組成物を提供する。本発明は、ファブリー病、及び、スフィンゴ脂質代謝に関連する他のスフィンゴ脂質症（例えばゴーシェ病など）を処置するのに特に有用である。
