您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

GLUT1 RECOMBINANT CONSTRUCTIONS OF ADENABLE ASSOCIATED VIRUS VECTOR AND METHODS OF RESTORING GLUT1 EXPRESSION ON THEIR BASIS
专利权人:
ЗЕ ТРАСТИС ОФ КОЛАМБИЯ ЮНИВЕРСИТИ ИН ЗЕ СИТИ ОФ НЬЮ-ЙОРК;ЮНИВЕРСИТИ ОФ МАССАЧУСЕТС
发明人:
Дэррил,Умрао,Гуанпин,Кристин
申请号:
EA201791936
公开号:
EA201791936A8
申请日:
2016.03.10
申请国别(地区):
EA
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to recombinant constructs of the Glut1 adeno-associated virus vector (AAV) and methods for restoring the expression of Glut1 based on them in mammals with Glut1 deficiency. In some embodiments of the invention, the rAAV further comprises a chicken β-actin promoter, wherein the rAAV is able to penetrate the blood-brain barrier (BBB). In some embodiments, the invention relates to a composition comprising any of the recombinant AAVs described herein. In some embodiments, the present invention relates to a kit containing a container that contains the composition described in the present description. In some embodiments, the present invention relates to methods for recovering Glut1 transport in a subject's BBB, including administering to the subject an effective amount of any of the recombinant AAV vectors described herein. In some embodiments, the present invention relates to a method for treating Glut1 deficiency syndrome in a subject in need thereof.Настоящее изобретение относится к рекомбинантным конструкциям Glut1 аденоассоциированного вирусного вектора (AAV) и способам восстановления экспрессии Glut1 на их основе у млекопитающих с дефицитом Glut1. В некоторых вариантах реализации изобретения rAAV дополнительно содержит β-актиновый промотор курицы, причем rAAV способен проникать сквозь гематоэнцефалический барьер (ГЭБ). В некоторых вариантах реализации настоящее изобретение относится к композиции, содержащий любой из рекомбинантных AAV, описанных в настоящем описании. В некоторых вариантах реализации настоящее изобретение относится к набору, содержащему емкость, которая содержит композицию, описанную в настоящем описании. В некоторых вариантах реализации настоящее изобретение относится к способам восстановления транспорта Glut1 в ГЭБ субъекта, включающим введение субъекту эффективного количества любого из рекомбинантных векторов AAV, описанных в настоящем документе. В некоторых вариантах реализации настоящее изобретение относится к спос
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充