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THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE TROUBLES OSSEUX
专利权人:
UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS
发明人:
SHIM, Jae-Hyuck,GAO, Guangping,XIE, Jun,KIM, Jung, Min,WANG, Dan,YANG, Yeon-Suk
申请号:
USUS2019/023759
公开号:
WO2019/183605A1
申请日:
2019.03.22
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
In some aspects, the disclosure relates to compositions and methods for modulating ( e.g., increasing and/or decreasing) bone mass in a subject. In some aspects, the disclosure provides isolated nucleic acids, and vectors such as rAAV vectors, configured to express transgenes that promote (e.g., increase) or inhibit (e.g., decrease) activity, differentiation, or function of certain types of bone cells, for example osteoblasts, osteoclasts, osteocytes, etc. In some embodiments, the isolated nucleic acids and vectors described by the disclosure are useful for treating disorders and conditions associated with increased bone mass (e.g., osteopetrosis) or decreased bone mass (e.g., osteoporosis).Selon certains aspects, l'invention concerne des compositions et des procédés de modulation (par exemple, d'augmentation et/ou de diminution) de la masse osseuse chez un sujet. <;i />; Selon certains aspects, l'invention concerne des acides nucléiques isolés, et des vecteurs tels que des vecteurs rAAV, conçus pour exprimer des transgènes qui favorisent (par exemple, augmentent) ou inhibent (par exemple, diminuent) l'activité, la différenciation ou la fonction de certains types de cellules osseuses, par exemple des ostéoblastes, des ostéoclastes, des ostéocytes, etc. <;i />;<;i />;<;i />; Dans certains modes de réalisation, les acides nucléiques isolés et les vecteurs décrits par l'invention sont utiles pour traiter des troubles et des affections associés à une masse osseuse accrue (par exemple, l'ostéopétrose) ou une masse osseuse réduite (par exemple, l'ostéoporose). <;i />;<;i />;
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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