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PEPTIDES AYANT UNE SPÉCIFICITÉ POUR LE POUMON
专利权人:
Boehringer Ingelheim International GmbH
发明人:
申请号:
EP19153543.4
公开号:
EP3536794A2
申请日:
2014.08.06
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要:
Die Erfindung betrifft ein Peptid, Polypeptid oder Protein, das spezifisch an Zellen des Lungenendothels bindet. Das Peptid, Polypeptid oder Protein kann Bestandteil eines viralen Kapsids sein und dazu verwendet werden, einen rekombinanten viralen Vektor nach systemischer Verabreichung an ein Subjekt selektiv zum Lungenendothelgewebe zu leiten und dort für eine gewebespezifische Expression von einem oder mehreren Transgenen zu sorgen. Die Erfindung betrifft somit auch einen rekombinanten viralen Vektor, vorzugsweise einen AAV-Vektor, der ein Kapsid umfasst, welches das erfindungsgemäße Peptid, Polypeptid oder Protein enthält, sowie mindestens ein in dem Kapsid verpacktes Transgen. Der virale Vektor eignet sich insbesondere zur therapeutischen Behandlung einer Lungenfunktionsstörung oder einer Lungenerkrankung. Die Erfindung betrifft ferner Zellen und pharmazeutische Zusammensetzungen, die den erfindungsgemäßen viralen Vektor umfassen.The invention relates to a peptide, polypeptide or protein which specifically binds to cells of the lung endothelium. The peptide, polypeptide or protein may be part of a viral capsid and used to selectively direct a recombinant viral vector to pulmonary endothelial tissue after systemic administration to a subject and to provide there for tissue specific expression of one or more transgenes. The invention thus also relates to a recombinant viral vector, preferably an AAV vector, which comprises a capsid which contains the peptide, polypeptide or protein according to the invention, as well as at least one transgene packed in the capsid. The viral vector is particularly useful for the therapeutic treatment of pulmonary dysfunction or lung disease. The invention further relates to cells and pharmaceutical compositions comprising the viral vector of the invention.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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