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COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'ADMINISTRATION DE TRANSGÈNE
专利权人:
CASEBIA THERAPEUTICS LIMITED LIABILITY PARTNERSHIP
发明人:
BROOKS, Alan Richard,VO, Karen
申请号:
USUS2019/056779
公开号:
WO2020/081843A1
申请日:
2019.10.17
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are compositions, methods, and systems for targeted delivery of nucleic acids, including DNA and RNA, to a target cell. Also provided are compositions, methods, and systems for expressing a transgene in a cell by genomic editing. Further provided are compositions, methods, and systems for knocking in a gene-of-interest (GOI) into a target genomic locus in the genome, in particular the locus of albumin gene. Also provided are compositions, methods, and systems for treating a subject having or suspected of having a disorder or health condition employing ex vivo and/or in vivo genome editing.L'invention concerne des compositions, des méthodes et des systèmes d'administration ciblée d'acides nucléiques, notamment d'ADN et d'ARN, à une cellule cible. L'invention concerne également des compositions, des méthodes et des systèmes permettant d'exprimer un transgène dans une cellule par une édition génomique. L'invention concerne en outre des compositions, des méthodes et des systèmes d'activation d'un gène d'intérêt (GOI) dans un locus génomique cible du génome, en particulier le locus du gène d'albumine. L'invention concerne également des compositions, des méthodes et des systèmes de traitement d'un sujet atteint ou soupçonné d'être atteint d'un trouble ou d'une affection faisant appel à une édition génomique ex vivo et/ou in vivo.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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