包含人源化TTR基因座的非人类动物及其使用方法
- 专利权人:
- 瑞泽恩制药公司
- 发明人:
- 梅根·德拉蒙德-萨缪尔森,杰弗里·海恩斯,苏珊娜·哈特福德,大卫·弗伦杜威,布莱恩·扎姆布罗维兹,安德鲁·J·墨菲
- 申请号：
- CN201880063051.5
- 公开号：
- CN111163633A
- 申请日:
- 2018.09.28
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供包含人源化TTR基因座的非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物以及使用所述非人类动物基因组、非人类动物细胞和非人类动物的方法。包含人源化TTR基因座的非人类动物细胞或非人类动物表达人转甲状腺素蛋白或嵌合的转甲状腺素蛋白,来自人转甲状腺素蛋白的片段。本文提供使用包含人源化TTR基因座的非人类动物以评价诸如设计为靶定人TTR的核酸酶试剂之类的人‑TTR‑靶向试剂的体内效率的方法。本文还提供产生所述包含人源化TTR基因座的非人类动物的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
