因子VIII(FVIII)基因治疗方法
- 专利权人:
- 星火治疗有限公司
- 发明人:
- 泽维尔·安谷拉
- 申请号：
- CN201880064058.9
- 公开号：
- CN111163796A
- 申请日:
- 2018.01.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 公开了使用包含编码FVIII蛋白的核酸和核酸变体的载体的方法。在特定实施方案中,治疗患有血友病A的人的方法包括施用重组腺相关病毒(rAAV)载体,所述载体包含编码因子VIII(FVIII)的核酸或编码具有B结构域缺失的因子VIII(FVIII)(hFVIII‑BDD)的核酸变体。在一些方面,核酸变体与SEQ ID NO:7具有95%或更高的同一性和/或具有不超过2个胞嘧啶‑鸟嘌呤二核苷酸(CpG)的核酸变体。在其他方面,以小于约6×1012载体基因组/千克(vg/kg)的剂量向所述人施用rAAV载体。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
