ROZEMA Devid B. (US),РОЗЕМА Дэвид Б. (US),LYUIS Devid L. (US),ЛЬЮИС Дэвид Л. (US),VEJKFILD Darren KH. (US),ВЭЙКФИЛД Даррен Х. (US),KITAS Erik A. (CH),КИТАС Эрик А. (CH),KHADVIGER Filipp (DE),ХАДВИГЕР,ROZEMA Devid B.,РОЗЕМА Дэвид Б.,LYUIS Devid L.,ЛЬЮИС Дэвид Л.,VEJKFILD Darren KH.,ВЭЙКФИЛД Даррен Х.,KITAS Erik A.,КИТАС Эрик А.,KHADVIGER Filipp,ХАДВИГЕР Филипп,VOLF Dzhon A.,ВОЛФ Джон А.,ROEL Ingo,Р
申请号：
RU2013117286
公开号：
RU0002619453C2
申请日:
2011.12.28
申请国别(地区):
RU
年份:
2017
代理人:
摘要：
FIELD: chemistry.SUBSTANCE: invention relates to compounds for the reversible modification of an amphipathic membrane-active polyamine and a polymer to deliver polynucleotide into cells in vivo. Amphipathic membrane-active polyamines are reversibly modified by dipeptide amidobenzylcarbonate masking agents which are enzymatically chipping. Reversibly modified polyamines (dynamic polyconjugates or combined surface disinfectant KDP) are also covalently bound to a polynucleotide of RNAi or introduced with RNAi polynucleotide targeted conjugate molecules.EFFECT: invention provides masking of membrane activity of polymer, and reversibility provides sensitivity to physiological conditions.17 cl, 15 tbl, 4 dwg, 16 exИзобретение относится к соединениям для обратимой модификации амфипатического мембраноактивного полиамина и полимеру для доставки полинуклеотида в клетку in vivo. Амфипатические мембраноактивные полиамины обратимо модифицированы поддающимися ферментативному отщеплению дипептидными амидобензилкарбонатными маскирующими агентами. Указанная модификация приводит к маскированию мембранной активности полимера, а обратимость обеспечивает чувствительность к физиологическим условиям. Обратимо модифицированные полиамины (динамичные поликонъюгаты, или КДП) также ковалентно связаны с полинуклеотидом РНКи или вводятся совместно с направленным конъюгатом полинуклеотид РНКи-нацеливающая молекула. 4 н. и 13 з.п. ф-лы, 15 табл., 4 ил., 16 пр.
