Materials and methods for treating a patient with a hemoglobinopathy, both ex vivo and in vivo, and materials and methods for creating permanent changes to the genome that can result in at least one deletion, insertion, modulation, or inactivation of a transcriptional control sequence of a BCL11A gene in a cell by genome editing.L'invention concerne des substances et des méthodes de traitement d'un patient atteint d'une hémoglobinopathie, à la fois ex vivo et in vivo, ainsi que des substances et des méthodes de création de changements permanents du génome, susceptibles d'entraîner une délétion, une insertion, une modulation ou une inactivation d'une séquence de contrôle transcriptionnel dans un gène BCL11A dans une cellule par édition génomique.
