Compounds, novel targeting ligands that can be linked to therapeutic compounds that are useful to direct the compounds to their in vivo targets are described. The targeting ligands disclosed herein are useful for targeting expression-inhibiting oligomeric compounds such as RNAi agents to liver cells to modulate gene expression. The targeting ligands disclosed herein can be used in a variety of applications, including therapeutic, diagnostic, target validation, and genome search applications, when conjugated to a therapeutic compound. A composition comprising a targeting ligand disclosed herein can, when linked to an expression-inhibiting oligomeric compound, mediate expression of a target nucleic acid sequence in a liver cell, such as a hepatocyte, It may be useful for the treatment of diseases or disorders that respond to inhibition of gene expression or activity in a tissue or organism.化合物、該化合物をそのインビボ標的に導くのに有用であるような治療用化合物に連結され得る新規標的化リガンドが記載されている。本明細書中に開示した標的化リガンドは、遺伝子発現を調節するために、ＲＮＡｉ剤などの発現阻害オリゴマー化合物を肝臓細胞に標的化するのに役立つ。本明細書中に開示した標的化リガンドは、治療用化合物に結合されると、治療向け、診断向け、標的バリデーション、およびゲノム探索の用途を含めたさまざまな用途に使用され得る。本明細書中に開示した標的化リガンドを含んで成る組成物は、発現阻害オリゴマー化合物に連結されると、肝細胞などの肝臓の細胞における標的核酸配列の発現を媒介でき、そしてそれは、細胞、組織、または生物体における遺伝子発現または活性の阻害に応答する疾患または障害の治療に有用であり得る。
