WILSON, Robert B.,WANG, Yongping,COTTICELLI, Maria Grazia,ACQUAVIVA, Fabio,XIA, Shujuan
申请号：
USUS2014/049677
公开号：
WO2015/020993A2
申请日:
2014.08.05
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention provides ribonucleic acid (RNA) molecules, such as siRNA and shRNA molecules, that compensate for a frataxin deficiency or mutation, expression vectors encoding the same, and methods of using the same (e.g., to treat Friedreichs ataxia).Linvention concerne des molécules dacide ribonucléique (ARN), telles que des molécules dARNsi et dARNsh, qui compensent le déficit ou la mutation de frataxine, des vecteurs dexpression codant pour celles-ci, et des procédés dutilisation associés (par exemple pour traiter lataxie de Friedreich).
