用于在对象中调节SMN2剪接的组合物和方法
- 专利权人:
- ISIS制药公司;冷泉港实验室
- 发明人:
- C·F·班尼特,G·洪,F·里戈,A·R·克莱纳,Y·华,M·A·帕西尼,L·史哈布丁,S·H·程,K·W·克令格
- 申请号：
- CN201080036807.0
- 公开号：
- CN102665731A
- 申请日:
- 2010.06.17
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2012
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了用于调节对象中的SMN2mRNA剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物用于生产药物的用途，所述药物用于治疗疾病和病症，包括脊髓性肌萎缩症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
