The present invention provides, among other things, methods and compositions for effective delivery of messenger RNA (mRNA) to the central nervous system (CNS). In particular, the present invention provides methods and compositions for administering intrathecally to a subject in need of delivery a composition comprising an mRNA encoding a protein, encapsulated within a liposome, such that the administering of the composition results in the intracellular delivery of mRNA in neurons in the brain and/or spinal cord. The present invention is particularly useful for the treatment of CNS diseases, disorders or conditions, such as spinal muscular atrophy.La présente invention concerne, entre autres, des méthodes et des compositions d'administration efficace d'ARN messager (ARNm) au système nerveux central (SNC). Plus particulièrement, la présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant d'administrer, de manière intrathécale à un sujet qui a besoin d'une telle administration, une composition comprenant un ARNm codant pour une protéine, encapsulé dans un liposome, de sorte que l'administration de la composition entraîne l'administration intracellulaire de l'ARNm dans les neurones du cerveau et/ou de la moelle épinière. La présente invention est particulièrement utile pour le traitement de maladies, de troubles ou d'états pathologiques du SNC, tels qu'une amyotrophie spinale.
