Со На,Мён Ын,Мин Чон,Сон Хён,Сон Хо,Хи Чхон,Су Мин,Хён Ча
申请号：
EA202090635
公开号：
EA202090635A1
申请日:
2018.09.20
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to rabbits with a knockout of the factor VIII or factor IX gene, a method for their production and their use, in particular transgenic rabbits with a gene knockout of a factor VIII or factor IX using the CRISPR / Cas9 system, a method for their production and their use. In accordance with the present invention, factor VIII and / or factor IX gene knockout transgenic rabbits inhibited the function of factor VIII and / or factor IX, i. E. proteins that play an important role in the onset of hemophilia； therefore, these transgenic rabbits are useful for the development of methods for the treatment of hemophilia.Настоящее изобретение касается кроликов с нокаутом гена фактора VIII или фактора IX, способа их получения и их применения, в частности трансгенных кроликов с нокаутом гена фактора VIII или фактора IX при помощи системы CRISPR/Cas9, способа их получения и их применения. В соответствии с настоящим изобретением у трансгенных кроликов с нокаутом гена фактора VIII и/или фактора IX ингибируется функция фактора VIII и/или фактора IX, т.е. белков, играющих важную роль в возникновении гемофилии, поэтому эти трансгенные кролики применимы для разработки способов лечения гемофилии.
