Aspects of the present disclosure relate to gene therapy approaches for diseases, disorders or conditions caused by mutations in stop codons using modified tRNAs. At least 10-15% of all genetic disorders, including muscular dystrophy (eg, Duchenne muscular dystrophy), some cancers, beta thalassemia, Hurler syndrome and cystic fibrosis fall into this category. Without being bound by theory, it is believed that this approach is safer than the CRISPR approach because of minimal off-target effects and no genomic changes. [Selection diagram] FIG.本開示の態様は、改変型tRNAを使用する終止コドン中の変異によって引き起こされる疾患、障害又は状態のための遺伝子治療アプローチに関する。筋ジストロフィー（例えばデュシェンヌ型筋ジストロフィー）、一部のがん、ベータサラセミア、ハーラー症候群及び嚢胞性線維症など、すべての遺伝性疾患の少なくとも10～15％がこのカテゴリーに分類される。理論に拘束されるものではないが、オフターゲット効果が最小限であり、ゲノムレベルの変化がないため、このアプローチはCRISPRアプローチより安全であると考えられる。【選択図】図１７
