CATHERINE O’RIORDAN,STANEK LISA,PALERMO ADAM,RICHARDS BRENDA,SERGIO PABLO SARDI,SONG ANTONIUS
申请号：
UY36554
公开号：
UY36554A
申请日:
2016.02.10
申请国别(地区):
UY
年份:
2016
代理人:
摘要：
RNAi molecules are provided that include a sequence that contains a First Strand and a Second Strand Guide does not Guide comprising a sequence where the sequence contains a Guide Bulge region opposite to the seed sequences Guide； e.g., opposite to the sequence Excision. The Invention provides RNAi for the treatment of Huntington's disease.Additionally, we provide expression cassettes, vectors, Cells, viral particles, and Pharmaceutical compositions containing the RNAi. Also provided are methods and Kits related to the use of RNAi for the treatment of Huntington's disease.Se proporcionan moléculas de ARNi que incluyen una primera hebra que contiene una secuencia guía y una segunda hebra que comprende una secuencia no guía en donde la secuencia no guía contiene una protuberancia opuesta a la región semilla de las secuencias guía； p. ej., opuesta a la secuencia de escisión. La invención proporciona ARNi para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Adicionalmente, se proporcionan casetes de expresión, vectores, células, partículas virales, y composiciones farmacéuticas que contienen el ARNi. También se proporcionan métodos y kits relacionados con el uso del ARNi para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
