SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE)
发明人:
CRANE, Courtney,GARDELL, Jennifer,CHINN, Harrison Kikuo
申请号：
USUS2020/015809
公开号：
WO2020/160217A1
申请日:
2020.01.30
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Some embodiments of the methods and compositions provided herein relate to transgenes comprising regulatory elements capable of inducing specific transcription of an operably-linked therapeutic payload in a cell in an in vivo microenvironment. In some embodiments, the regulatory elements are responsive to endogenous stimuli of the microenvironment. In some embodiments, the regulatory elements are response to stimuli from chimeric receptors in the cell.Certains modes de réalisation des procédés et des compositions de l'invention concernent des transgènes comprenant des éléments régulateurs pouvant induire une transcription spécifique d'une charge utile thérapeutique liée de manière fonctionnelle dans une cellule dans un microenvironnement in vivo. Dans certains modes de réalisation, les éléments régulateurs sont sensibles à des stimuli endogènes du microenvironnement. Dans certains modes de réalisation, les éléments régulateurs répondent à des stimuli provenant de récepteurs chimériques dans la cellule.
