BESHEER, Ahmed,NOGA, Matthäus,WINTER, Gerhard,WAGNER, Ernst,EDINGER, Daniel
申请号：
EPEP2012/065735
公开号：
WO2013/021056A1
申请日:
2012.08.10
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to a method for the controlled intracellular delivery of nucleic acid molecules into one or more target cells, in particular tumor cells, the method comprising: providing a polymeric complex formed between one or more nucleic acid molecules to be delivered and one or more cationic carrier molecules, wherein at least a part of the one or more carrier molecules in the polymeric complex are covalently attached to hydroxyalkyl starch, and wherein the hydroxyalkyl starch is shielding the polymeric complex allowing the shielded polymeric complex to get into contact with the one or more target cells deshielding the polymeric complex by removing the hydroxyalkyl starch and allowing the deshielded polymeric complex to internalize into the one or more target cells. Removal of the hydroxyalkyl starch can be accomplished enzymatically by exposing the polymeric complex to amylase. The invention also concerns the use of such method for the prevention and/or treatment of a condition selected from the group consisting of cancer, immune diseases, cardiovascular diseases, neuronal diseases, infections, and inflammatory diseases.La présente invention concerne un procédé dadministration contrôlée de molécules dacide nucléique dans une ou plusieurs cellules cibles, en particulier des cellules tumorales, ledit procédé comprenant : lélaboration dun complexe polymère formé entre une ou plusieurs molécules dacide nucléique à administrer et une ou plusieurs molécules de support cationique, au moins une partie de la molécule ou des molécules de support dans le complexe polymère étant fixée de manière covalente à de lhydroxyalkyl-amidon, et lhydroxyalkyl-amidon protégeant le complexe polymère létape consistant à laisser le complexe polymère protégé entrer en contact avec la cellule ou les cellules cibles la déprotection du complexe polymère en éliminant lhydroxyalkyl-amidon et létape consistant à laisser le complexe polymère déprotégé sinternaliser dans la cellule
