Ануша,Джонатан,Брайан,Франк,Майкл,Диаз, Ануша,Абисал, Джонатан,Беттанкур, Брайан,Дероза, Франк,Хартлейн, Майкл
申请号：
EA201991747
公开号：
EA201991747A1
申请日:
2018.02.27
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides, inter alia, improved methods and pharmaceutical compositions for the treatment of cystic fibrosis based on codon-optimized mRNA encoding a cystic fibrosis transmembrane conductivity regulator (CFTR).В настоящем изобретении предложены, помимо прочего, улучшенные способы и фармацевтические композиции для лечения муковисцидоза на основе кодон-оптимизированной мРНК, кодирующей муковисцидозный регулятор трансмембранной проводимости (CFTR).
