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INHIBITEURS D'AGRÉGATS D'ARN ASSOCIÉS À LA RÉPÉTITION DE POLYNUCLÉOTIDES ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
VALORISATION-RECHERCHE
发明人:
CHARTRAND, Pascal,QUERIDO, Emmanuelle
申请号:
CACA2013/050730
公开号:
WO2015/042685A1
申请日:
2013.09.25
申请国别(地区):
CA
年份:
2015
代理人:
摘要:
Compounds which inhibit the formation and/or accumulation of RNA foci, such as those due to polynucleotide repeats (e.g., trinucleotide repeats) are described herein. Also described herein are uses of such compounds, such as for the inhibition of the formation and accumulation such RNA foci, as well as for the treatment of polynucleotide repeat disorders (e.g., trinucleotide repeat disorders), such as myotonic dystrophy (e.g., DM1). Such compounds include compounds of formula 1, 1a, 1b, 2, 2a and (3) described herein.La présente invention concerne des composés qui inhibent la formation et/ou l'accumulation d'agrégats d'ARN, tels que ceux dus à des répétitions de polynucléotides (par exemple des répétitions de trinucléotides). La présente invention concerne également des utilisations de tels composés, telles que pour l'inhibition de la formation et de l'accumulation de tels agrégats d'ARN, ainsi que pour le traitement d'affections associées à la répétition de polynucléotides (par exemple des affections associées à la répétition de trinucléotides), telles que la dystrophie myotonique (par exemple DM1). De tels composés comprennent des composés de formule 1, 1a, 1b, 2, 2a et (3) décrits dans la description.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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