Among other things, the present invention provides methods and compositions of treating Sanfilippo syndrome type B (Sanfilippo B) by, e.g., intrathecal (IT) administration of a Naglu protein. A suitable Naglu protein can be a recombinant, gene-activated or natural protein. In some embodiments, a suitable Naglu protein is a recombinant Naglu protein. In some embodiments, a recombinant Naglu protein is a fusion protein containing a Naglu domain and a lysosomal targeting moiety. In some embodiments, the lysosomal targeting domain is an IGF-II moiety.La présente invention concerne, entre autres, des procédés et des compositions de traitement du syndrome de Sanfilippo de type B (Sanfillipo B), par exemple par administration intrathécale (IT) dune protéine NAGLU. Une protéine NAGLU appropriée peut être une protéine recombinante, activée par un gène ou naturelle. Selon certains modes de réalisation, une protéine NAGLU appropriée est une protéine NAGLU recombinante. Selon certains modes de réalisation, une protéine NAGLU recombinante est une protéine hybride contenant un domaine NAGLU et une fraction de ciblage lysosomal. Selon certains modes de réalisation, le domaine de ciblage lysosomal est une fraction IGF-II.
