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COMPOSITIONS POUR LE TRAITEMENT D'UNE CARENCE EN CUIVRE ET MÉTHODES D'UTILISATION
专利权人:
THE TAXAS A&M UNIVERSITY SYSTEM
发明人:
SOMA, Shivatheja,GOHIL, Vishal, M.,SACCHETTINI, James, C.,GUTHRIE, Liam
申请号:
USUS2019/041571
公开号:
WO2020/014594A1
申请日:
2019.07.12
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
In an embodiment, the present disclosure relates to a method of restoring cytochrome c oxidase (CcO) activity in a subject in need thereof. In some embodiments, the method includes administering a therapeutically effective amount of elesclomol or analog thereof and rescuing defects of cells in the subject with deficiencies or mutations in at least one of SOD1, AT-1, API SI, COA6, SC02, COX6B1, CTRL ATOX1, CCS, GSX1, ATP7A, ATP7B, CLCN5, and CLCN7. In a further embodiment, the present disclosure relates to a method of treating disorders of copper metabolism. In some embodiments, the method includes administering a therapeutically effective amount of elesclomol or analog to a subject, where the disorder is caused by a deficiency or mutation to a gene including, without limitation, SOD1, AT-1, API SI, COA6, SC02, COX6B1, CTR1, ATOX1, CCS, GSX1, ATP7A, ATP7B, CLCN5, CLCN7, or combinations thereof.Dans un mode de réalisation, la présente invention concerne une méthode pour restaurer l'activité de la cytochrome c oxydase (CcO) chez un sujet en ayant besoin. Dans certains modes de réalisation, la méthode consiste à administrer une quantité thérapeutiquement efficace d'élesclomol ou d'un analogue de celui-ci et à sauver des défauts de cellules chez le sujet ayant des carences ou des mutations dans au moins l'un parmi SOD1, AT-1, API SI, COA6, SC02, COX6B1, CTRL ATOX1, CCS, GSX1, ATP7A, ATP7B, CLCN5 et CLCN7. Dans un autre mode de réalisation, la présente invention concerne une méthode pour traiter des troubles du métabolisme du cuivre. Dans certains modes de réalisation, la méthode consiste à administrer une quantité thérapeutiquement efficace d'élesclomol ou d'un analogue de celui-ci à un sujet, le trouble étant provoqué par une carence ou une mutation au niveau d'un gène comprenant, sans limitation, SOD1, AT-1, API SI, COA6, SC02, COX6B1, CTR1, ATOX1, CCS, GSX1, ATP7A, ATP7B, CLCN5, CLCN7, ou des combinaisons de ceux-ci.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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