靶向的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶化合物
- 专利权人:
- 安吉奥开米公司
- 发明人:
- 多米尼克·波依温,让-保罗·卡斯泰恩,米歇尔·德默勒,萨斯米塔·塔里帕西,让-克里斯托夫·柯里,西蒙·洛德-杜富尔
- 申请号：
- CN201380071815.2
- 公开号：
- CN104955946A
- 申请日:
- 2013.12.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及包括溶酶体酶和靶向部分的化合物，例如，包括通过由特定的点击化学反应形成的接头而结合至血管肽素-2的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的化合物。在某些实施方式中，这些化合物由于存在靶向部分而能够比单独的酶更有效地穿过血脑屏障或积累在溶酶体中。本发明的特征还在于含有此类化合物的药物组合物以及使用此类化合物治疗溶酶体贮积症(例如，粘多糖贮积症II型)的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
