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ADO-resistant cysteamine analogues and uses thereof
专利权人:
ホライズン オルファン エルエルシー
发明人:
ザンケル, トッド シー.,ユニット, ジョン,フィリップス, ティモシー,グルデ, ブノワ,ダフィー, ロマ,ザンケル, トッド シー.,ユニット, ジョン,フィリップス, ティモシー,グルデ, ブノワ,ダフィー, ロマ
申请号:
JP2017568439
公开号:
JP2018525350A
申请日:
2016.07.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention treats diseases for which cysteamine is indicated, particularly cystine accumulation disease, fatty liver disease, fibrosis, thrombotic disease, MECP-2-related disorders, hereditary mitochondrial diseases, neurological diseases or disorders, inflammation and cancer It is directed to ADO-resistant cysteamine analogs for use in the method. The present disclosure provides a method of treating a patient suffering from a disease for which treatment with cysteamine is indicated. The method includes administering to the patient an effective amount of a composition comprising a compound disclosed herein. It is envisioned that administration of the composition can reduce the patient's cystine levels, thereby improving the adverse effects of elevated cystine levels.本発明は、システアミンが適応である疾患、特にシスチン蓄積症、脂肪肝疾患、線維症、血栓性疾患、MECP-2関連障害、遺伝性ミトコンドリア病、神経疾患または障害、炎症およびがんを処置する方法における使用のためのADO耐性システアミン類似体を対象とする。本開示は、システアミンを用いた処置が適応である疾患を患っている患者を処置する方法を提供する。方法は、本明細書で開示されている化合物を含む組成物の有効量を患者に投与することを含む。組成物の投与は、患者のシスチンレベルを減少させ、これによって、上昇したシスチンレベルの有害効果を改善することができると想定されている。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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