GUILD, BRAYDON CHARLES,DEROSA, FRANK,HEARTLEIN, MICHAEL
申请号：
PE0027672013
公开号：
PE07972014A1
申请日:
2012.06.08
申请国别(地区):
PE
年份:
2014
代理人:
摘要：
Refers to a Pharmaceutical composition comprising: a) a mRNA Molecule that encodes a functional Enzyme polypeptide secreted abnormally low or in an individual with a lysosomal Storage disorder such as Erythropoietin Functional or Functional Galactosidase (b) an agent And to facilitate the transfer of the RNA Molecule to an intracellular compartment of a cellObjective such as hepatocytes, epithelial cells, hematopoietic cells, stem cells, among others and (c) a Transfer Vehicle comprising a nanoparticle containing cationic Lipids or Lipid cationic such as C12 - 200, dope, Cabbage and dmgpeg2k.Said composition is useful in the treatment of deficiencies of protein and Enzyme as lysosomal Storage DiseasesSE REFIERE A UNA COMPOSICION FARMACEUTICA QUE COMPRENDE: A) UNA MOLECULA DE ARNm QUE CODIFICA UN POLIPEPTIDO SECRETADO FUNCIONAL O ENZIMA ANORMALMENTE DEFICIENTE EN UN INDIVIDUO CON UN TRANSTORNO DE ALMACENAMIENTO LISOSOMICO TAL COMO ERITROPOYETINA FUNCIONAL O a-GALACTOSIDASA FUNCIONAL B) UN AGENTE PARA FACILITAR LA TRANSFERENCIA DE LA MOLECULA DE ARN A UN COMPARTIMENTO INTRACELULAR DE UNA CELULA OBJETIVO TAL COMO HEPATOCITOS, CELULAS EPITELIALES, CELULAS HEMATOPOYETICAS, CELULAS MADRE, ENTRE OTROS Y C) UN VEHICULO DE TRANSFERENCIA QUE COMPRENDE UNA NANOPARTICULA LIPIDICA QUE CONTIENE LIPIDOS CATIONICOS O NO CATIONICOS TALES COMO C12-200, DOPE, COL Y DMGPEG2K. DICHA COMPOSICION ES UTIL EN EL TRATAMIENTO DE DEFICIENCIAS PROTEICAS Y ENZIMATICAS COMO ENFERMEDADES DE ALMACENAMIENTO LISOSOMICO
