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AAV-MEDIATED GENE THERAPY FOR RPGR X-LINKED RETINAL DEGENERATION
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
BELTRAN, William, A.,AGUIRRE, Gustavo, D.,JACOBSON, Samuel, G.,CIDECIYAN, Artur, V.,LEWIN, Alfred, S.,BOYE, Sanford, L.,HAUSWIRTH, William, W.,DENG, Wen-Tao
申请号:
USUS2013/022628
公开号:
WO2014/011210A1
申请日:
2013.01.23
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要:
Described herein are methods of preventing, arresting progression of or ameliorating vision loss and other conditions associated with retinitis pigmentosa and x- linked retinitis pigmentosa in a subject. The methods include administering to said subject an effective concentration of a composition comprising a recombinant adeno -associated virus (AAV) carrying a nucleic acid sequence encoding a normal retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR gene), or fragment thereof, under the control of regulatory sequences which express the product of the gene in the photoreceptor cells of the subject, and a pharmaceutically acceptable carrier.Linvention concerne des méthodes visant à prévenir, arrêter la progression de la perte de vision ou lutter contre la perte de vision et dautres états associés à la rétinite pigmentaire et à la rétinite pigmentaire liée à lX chez un sujet. Les méthodes consistent à administrer audit sujet une concentration efficace dune composition comprenant un virus adéno-associé (VAA) recombinant portant une séquence dacide nucléique codant un régulateur normal de GTPase de la rétinite pigmentaire (gène RPGR), ou un fragment de celui-ci, sous le contrôle de séquences régulatrices qui expriment le produit du gène dans les cellules photosensibles du sujet, linvention concernant également un excipient pharmaceutiquement acceptable.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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