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一种用于治疗脊髓性肌萎缩症药物筛选的细胞模型
- 专利权人:
- 江苏雄鸣医药科技有限公司
- 发明人:
- 陈实,姜东旭,黎寒
- 申请号：
- CN201410120625.1
- 公开号：
- CN103911346B
- 申请日:
- 2014.03.27
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 李纪昌`曹翠珍
- 摘要：
- 本发明涉及脊髓性肌萎缩症SMN基因的敲除方法及细胞模型。该模型通过如下步骤构建：（1）构建和设计敲除SMN基因的锌指核酶质粒;(2)将构建好的SMN基因ZFN敲除质粒用脂质体方法转染进哺乳动物细胞；（3）利用ZFN特异敲除位点的基因组PCR产物和DNA序列测定以检测ZFN基因敲除的有效性；（4）针对ZFN基因敲除有效的细胞，进行单克隆分离并逐一鉴定细胞敲除类型；（5）对基因敲除细胞株进行mRNA水平鉴定；（6）对基因敲除细胞株进行蛋白表达水平鉴定。本发明的脊髓性肌萎缩症病理细胞模型可用于研究SMA致病机理，也可通过检测该细胞模型中SMN复合物的蛋白表达水平对药物进行筛选。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
