CHO, CHONG SU,조종수,CHOI, YUN JAIE,최윤재,CHUNG, JONG HOON,정종훈,KANG, SANG KEE,강상기,PARK, TAE EUN,박태은,GARG PANKAJ,가르그, 판가지
申请号：
KR1020120106125
公开号：
KR1020140043962A
申请日:
2012.09.24
申请国别(地区):
KR
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to a biodegradable polymannitol-based osmotically gene transporter (PMT) and gene therapy using the same. The biodegradable PMT of the present invention includes an osmotic mannitol skeleton, increases membrane permeability by giving osmotic pressure to a cell membrane and shows drastically enhanced transformation efficiency by promoting intracellular intake course. In addition, the PMT of the present invention shows high combining power with DNA, effectively protects the DNA from nuclease, shows chemicophysical characteristics suitable for using as the gene transporter with increased duration in cytoplasmic, and can be useful as the gene transporter for gene therapy by expressing low cytotoxicity in vitro and in vivo.본 발명은 생분해성 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(Polymannitol-based osmotically gene transporter, PMT) 및 이를 이용한 유전자 치료에 관한 것이다. 본 발명의 생분해성 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(PMT)는 삼투압적 활성 만니톨 골격을 포함하고 있어 세포막에 삼투압을 부여함으로써 막 투과도를 증강시켜, 세포내 섭취 경로를 촉진시켜 현저히 향상된 형질전환 효율을 나타낸다. 또한, 본 발명의 폴리만니톨계 삼투압적 유전자 전달체(PMT)는 DNA에 높은 결합능을 나타내고, 핵산분해효소로부터 DNA를 효과적으로 보호하며, 세포질내 지속기간이 증가되어 유전자 전달체로 사용하기에 적합한 물리화학적 특성을 나타낼 뿐만 아니라, 시험관 내 및 생체 내에서 매우 낮은 세포독성을 나타내므로 유전자 치료를 위한 유전자 전달체로서 유용하게 사용될 수 있다.
