Disclosed is a method of treating a subject who has a neurological disease. The neurological disease may be associated with altered C9ORF72 protein activity. In one aspect, the method includes a step of administering an effective dose of a pharmaceutical composition to a subject in need thereof, thereby rescuing the defects associated with altered C9ORF72 protein activity. Also described are methods for identifying a compound for inhibiting motor neuron degeneration.L'invention concerne un procédé de traitement d'un sujet souffrant d'une maladie neurologique. La maladie neurologique peut être associée à une modification de l'activité de protéine C9ORF72. Dans un aspect, le procédé comprend une étape consistant à administrer une dose efficace d'une composition pharmaceutique à un sujet en ayant besoin, en sauvant ainsi les défauts associés à une modification de l'activité de protéine C9ORF72. L'invention concerne également des procédés pour identifier un composé pour inhiber la dégénérescence de neurones moteurs.
