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化学修飾した低分子干渉核酸(siNA)を使用する遺伝子発現のRNA干渉仲介抑制
专利权人:
サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド
发明人:
マクスウィゲン,ジェームズ,モリッセイ,デイビッド,ズィネン,ショーン,ジャダブ,バサント,バイシュ,ナレンドラ
申请号:
JP2006514948
公开号:
JP4948163B2
申请日:
2004.05.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2012
代理人:
摘要:
Therapeutic, cosmetic, cosmeceutical, preventive medicine, diagnostic, target validation, and the present invention, methods and reagents useful in the regulation of gene expression, including the use of discovery for applications on the genome, in a variety of applications about. In particular, the present invention can mediate RNA interference (RNAi) against a target nucleic acid sequence a small interfering nucleic acid (siNA), small interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA and (miRNA), on low molecular nucleic acid was chemically modified short-chain hairpin RNA (shRNA) molecules, and the like. (Hair loss cases, and hair growth) (eg, cancer, proliferative, inflammatory, metabolic, autoimmune, nervous system, eye disease), state, trait any disease, or cell gene expression, low-molecular-weight nucleic acids, organization , or a low-molecular-weight nucleic acid effective for the treatment of genotype or phenotype corresponding to the regulation of the action in organs. Small molecules such nucleic acids can be administered topically systemically or topically.本発明は、治療用、化粧品用、薬用化粧品用、予防薬用、診断用、標的検証用、およびゲノム上の発見用アプリケーションの使用を含む、様々なアプリケーションにおける遺伝子発現の調節に有効な方法および試薬に関する。特に、本発明は低分子干渉核酸(siNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、二本鎖RNA(dsRNA)、マイクロRNA(miRNA)、および標的核酸配列に対してRNA干渉(RNAi)を仲介できる短鎖ヘアピン型RNA(shRNA)分子、等の化学修飾した低分子核酸に関する。低分子核酸は、任意の疾患(例、癌、増殖性、炎症性、代謝性、自己免疫、神経系、眼疾患)、状態、形質(例、発毛および脱毛)、遺伝子発現あるいは細胞、組織、または器官における作用の調節に対応する遺伝子型または表現型の治療に有効な低分子核酸である。そのような低分子核酸は、全身的、局所的、または外用的に投与することができる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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