In the present specification, a nuclease, and a nucleotide sequence encoding the therapeutic alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) protein, such as an enzyme, are inserted into a cell using these nuclease agents, / RTI >； and / or <； RTI ID = 0.0 >； prevention. <； / RTI >； Also provided are compositions for expressing at least one alpha-Gal A protein.본 명세서에는 뉴클레아제, 및 이들 뉴클레아제를 사용하여 치료 알파-갈락토시다제 A(알파-Gal A) 단백질, 예컨대 효소를 암호화하는 서열을 세포 내로 삽입하고, 이로 인해 파브리병의 치료 및/또는 예방을 위한 단백질 또는 세포 요법을 제공한다. 또한, 적어도 하나의 알파-Gal A 단백질을 발현하기 위한 조성물이 제공된다.
