MODULATION OF KCNH2 ISOFORM EXPRESSION BY OLIGONUCLEOTIDES AS A THERAPEUTIC APPROACH FOR LONG QT SYNDROME

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专利权人:

OREGON HEALTH & SCIENCE UNIVERSITY

发明人:

ZHOU, Zhengfeng,GONG, Qiuming,STUMP, Matthew

申请号：

USUS2015/012060

公开号：

WO2016/118118A1

申请日:

2015.01.20

申请国别(地区):

WO

年份:

2016

代理人:

摘要：

Oligonucleotides with activity in preventing poly(A) adenylation at intron 9 of the KCNH2 gene, as well as pharmaceutical compositions comprising the oligonucleotides and methods of using the oligonucleotides to treat long QT syndrome are disclosed. The oligonucleotides include antisense sequences corresponding to sites termed DSE 1 and DSE in intron 9.Cette invention concerne des oligonucléotides manifestant une activité de prévention de ladénylation poly(A) sur lintron 9 du gène KCNH2, ainsi que des compositions pharmaceutiques contenant lesdits oligonucléotides, et des procédés dutilisation de ceux-ci pour traiter le syndrome du QT long. Les oligonucléotides contiennent des séquences antisens correspondant aux sites appelés DSE 1 et DSE 2 dans lintron 9.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/