STEPHANE BANCEL,バンセル、ステファヌ,TIRTHA CHAKRABORTY,チャクラボルティ、ティルタ,ANTONIN DE FOUGEROLLES,ドゥ フジェローレ、アントニン,SAYDA M ELBASHIR,エルバシール、セイダ エム．,MATTHIAS JOHN,ジョン、マティアス,ATANU ROY,ロイ、アタヌ,SUSAN WHORISKEY,ホリスキー、スーザン,エルバシール、セイダ エム.
申请号：
JP2017016747
公开号：
JP2017121241A
申请日:
2017.02.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide nucleic acid-based compounds or polynucleotides which encode a polypeptide of interest (e.g., modified mRNA or mmRNA) having features useful for optimizing formulation and delivery of nucleic acid-based therapeutics while retaining structural and functional integrity.SOLUTION: An isolated polynucleotide comprises: a first region of linked nucleosides, the first region encoding a polypeptide of interest selected from numeral reference polypeptide sequences； a first flanking region of the first region comprising a sequence of linked nucleosides selected from the group consisting of the native 5' UTR of any of the nucleic acids that encode any of the reference polypeptide sequences and functional variants thereof； and a second flanking region located at the 3' terminus of the first region and comprising a 3' tailing sequence of linked nucleosides.SELECTED DRAWING: None【課題】目的とするポリペプチド（例えば、修飾ｍＲＮＡまたはｍｍＲＮＡ）をコードし、構造的および機能的完全性を保持し、核酸系治療薬の製剤化および送達の最適化に有用な特徴を有する核酸系化合物またはポリヌクレオチドの提供。【解決手段】結合ヌクレオシドの第１の領域であって、前記第１の領域が目的とするポリペプチドをコードし、前記目的とするポリペプチドが多数の参照ポリペプチド配列から選択される、結合ヌクレオシドの第１の領域と、第１の隣接領域であって、前記参照ポリペプチド配列およびそれらの機能的変異形のうちのいずれかをコードする核酸のうちのいずれかの天然５’ＵＴＲからなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、第１の隣接領域と、前記第１の領域の３’末端に位置する第２の隣接領域でと、結合ヌクレオシドの３’尾部配列と、を含む、第２の隣接領域と、を含む、単離ポリヌクレオチド。【選択図】なし
