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LIPIDOÏDES IONISABLES ET LEURS UTILISATIONS
专利权人:
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
MIAO, Lei,LI, Linxian,ANDERSON, Daniel, Griffith,HUANG, Yuxuan
申请号:
USUS2019/049050
公开号:
WO2020/047399A1
申请日:
2019.08.30
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are lipidoid compounds of Formulae (I) and (II), and pharmaceutically acceptable salts, co-crystals, tautomers, stereoisomers, solvates, hydrates, polymorphs, isotopically labeled derivatives, prodrugs, and compositions thereof. Also provided are methods and kits involving the inventive lipidoid compounds, compositions, or formulations for treating and/or preventing diseases (e.g., genetic disease, proliferative disease, hematological disease, neurological disease, painful condition, psychiatric disorder, metabolic disorder, long-term medical condition, inflammatory disease, autoinflammatory disease, liver disease, lung disease, spleen disease, familial amyloid neuropathy, cardiovascular disease, viral infection, infectious disease, fibrotic condition, or autoimmune disease) in a subject, methods for synthesizing the compounds described herein, and compounds described herein synthesized by the synthetic methods described herein. The compounds are effective carriers for the delivery of an agent such as a polynucleotide (e.g., RNA) to a cell.La présente invention concerne des composés lipidoïdes de formules (I) et (II) et des sels, des cocristaux, des tautomères, des stéréo-isomères, des solvates, des hydrates, des polymorphes, des dérivés marqués de façon isotopique, des promédicaments et des compositions pharmaceutiquement acceptables associés. L'invention concerne également des procédés et des kits impliquant les composés lipidoïdes selon l'invention, des compositions ou des formulations pour traiter et/ou prévenir des maladies (par exemple, une maladie génétique, une maladie proliférative, une maladie hématologique, une maladie neurologique, une affection douloureuse, un trouble psychiatrique, un trouble métabolique, une affection médicale de longue durée, une maladie inflammatoire, une maladie auto-inflammatoire, une maladie hépatique, une maladie pulmonaire, une maladie de la rate, une neuropathie amyloïde familiale, une maladie cardiovasculaire,
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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