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Compositions and methods for treating phenylketonuria
专利权人:
アメリカン ジーン テクノロジーズ インターナショナル インコーポレイテッド
发明人:
ラフーゼン, テイラー,パウザ, チャールズ デイビッド
申请号:
JP2019554397
公开号:
JP2020512815A
申请日:
2018.04.02
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Disclosed is a lentiviral vector system for expressing lentiviral particles. The lentiviral vector system includes therapeutic vectors. The therapeutic vector comprises a PAH sequence for expressing at least one of phenylalanine hydroxylase (PAH) or variant thereof, the PAH sequence being truncated. A viral vector comprising a PAH sequence for expressing at least one of phenylalanine hydroxylase (PAH) or a variant thereof, and at least one small RNA sequence capable of binding at least one predetermined complementary mRNA sequence.レンチウイルス粒子を発現するためのレンチウイルスベクター系が開示される。レンチウイルスベクター系は治療ベクターを含む。治療ベクターは、フェニルアラニンヒドロキシラーゼ(PAH)またはそのバリアントのうちの少なくとも1つを発現するためのPAH配列を含み、PAH配列は切断されている。フェニルアラニンヒドロキシラーゼ(PAH)またはそのバリアントのうちの少なくとも1つを発現するためのPAH配列、および少なくとも1つの予め定められた相補的mRNA配列に結合できる少なくとも1つのスモールRNA配列を含む、ウイルスベクター。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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