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Compositions and methods for silencing aldehyde dehydrogenase
专利权人:
プロティバ バイオセラピューティクス インコーポレイテッド
发明人:
マクラックラン, イアン,リー, アミー シー.エイチ.,マクラックラン, イアン,リー, アミー シー.エイチ.
申请号:
JP2014534724
公开号:
JP2014530602A
申请日:
2012.10.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The present invention relates to a composition comprising a therapeutic nucleic acid, such as an interfering RNA (eg, dsRNA such as siRNA) that targets aldehyde dehydrogenase (ALDH) gene expression, one or more of the therapeutic nucleic acids (eg, a cocktail). Provided are lipid particles, methods of making the lipid particles, and methods of delivering and / or administering the lipid particles (eg, to treat alcoholism in humans). For example, a composition comprising an interfering RNA that silences aldehyde dehydrogenase (ALDH) gene expression, wherein the interfering RNA comprises a sense strand and a complementary antisense strand, the interfering RNA comprising about 15 to about 60 nucleotides A composition comprising a double-stranded region of length is provided.本発明は、アルデヒドデヒドロゲナーゼ(ALDH)遺伝子発現を標的とする干渉RNA(例えば、siRNAなどのdsRNA)などの治療用核酸を含む組成物、その治療用核酸の1つまたは複数(例えば、カクテル)を含む脂質粒子、その脂質粒子を作製する方法ならびに脂質粒子を送達および/または投与する(例えば、ヒトにおけるアルコール症を処置するため)方法を提供する。例えば、アルデヒドデヒドロゲナーゼ(ALDH)遺伝子発現をサイレンシングする干渉RNAを含む組成物であって、前記干渉RNAがセンス鎖および相補的アンチセンス鎖を含み、前記干渉RNAが約15~約60個のヌクレオチドの長さの二本鎖領域を含む組成物が提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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