NUCLEIC ACID COMPRISING OR CODING FOR A HISTONE STEM-LOOP AND A POLY(A) SEQUENCE OR A POLYADENYLATION SIGNAL FOR INCREASING THE EXPRESSION OF AN ENCODED THERAPEUTIC PROTEIN
ANDREAS THESS,アンドレアス・テース,THOMAS SCHLAKE,トーマス・シャルケ,JOCHEN PROBST,ヨッヘン・プロプスト
申请号：
JP2018032670
公开号：
JP2018110588A
申请日:
2018.02.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide the use of a nucleic acid for increasing the expression of encoded peptide or protein, for the use in gene therapy.SOLUTION: The present invention relates to a nucleic acid sequence, comprising or coding for (a) a coding region, encoding at least one peptide or protein, (b) at least one histone stem-loop and (c) a poly(A) sequence or a polyadenylation signal. The peptide or protein comprises a therapeutic protein selected from (i) a therapeutic protein for use in the therapy of metabolic diseases or endocrine diseases, (ii) a therapeutic protein for use in the therapy of diseases of the blood, diseases of the circulatory system, diseases of the respiratory system, cancer or tumour diseases, infectious diseases, or immunodeficiency, (iii) a therapeutic protein for use in hormone replacement therapy, or its fragment, mutant, or derivative.SELECTED DRAWING: None【課題】遺伝子治療において使用するための、コードされているペプチド又はタンパク質の発現を増加させるための核酸の提供。【解決手段】ａ）少なくとも１つのペプチド又はタンパク質をコードしているコード領域と、ｂ）少なくとも１つのヒストンステムループと、ｃ）ポリ（Ａ）配列又はポリアデニル化シグナルとを含むか又はコードしている核酸配列であって、前記ペプチド又はタンパク質が、（ｉ）代謝性疾患又は内分泌疾患の治療において用いるための治療用タンパク質、（ｉｉ）血液疾患、循環系の疾患、呼吸器系の疾患、癌又は腫瘍疾患、感染性疾患、又は免疫不全の治療において用いるための治療用タンパク質、（ｉｉｉ）ホルモン補充療法のために用いられる治療用タンパク質等から選択される治療用タンパク質、又はその断片、変異体、若しくは誘導体を含むことを特徴とする核酸配列。【選択図】なし
