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Treatment of Canavan's disease
专利权人:
シティ・オブ・ホープ
发明人:
シ,ヤンホン,チャオ,ジャンフェイ,リ,ウェンドン
申请号:
JP2018567237
公开号:
JP2019518775A
申请日:
2017.06.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
Disclosed herein are methods of treating Canavan's disease in a subject through restoring the subject's ASPA enzyme activity by expressing the exogenous wild-type ASPA gene in the subject's brain. Also disclosed are processes of producing neural progenitor cells, including NPCs, glial progenitor cells and oligodendroglial progenitor cells, which express the exogenous wild type ASPA gene, and neural progenitor cells produced by this process. .対象者の脳において外因性の野生型ASPA遺伝子を発現させることによって対象者のASPA酵素活性を回復させることを通じて対象者のカナバン病を治療する方法がここに開示される。また、外因性の野生型ASPA遺伝子を発現する、NPCs、グリア前駆細胞及びオリゴデンドログリア前駆細胞を含む、神経前駆細胞を作製するプロセス、並びに、このプロセスによって作製された神経前駆細胞が開示される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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