Described herein are methods for treating disorders affecting ocular and non-ocular tissue, such as corneal dystrophies and microsatellite expansion diseases. The methods use a nuclease system, such as Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR associated (Cas) 9 (CRISPR-Cas9), to cut and/or repair genomic DNA. Such methods may further comprise a DNA double-stranded break (DSB) repair system comprising a repair template in combination with a Non-Homologous End-Joining (NHEJ) or Homology Directed Repair (HDR) targeted to the one or more CRISPR-Cas9 cleavage sites.La présente invention concerne des méthodes de traitement de troubles affectant les tissus oculaires et non-oculaires, tels que les dystrophies de la cornée et les maladies à expansion de microsatellites. Ces méthodes utilisent un système de nucléase, tel qu'un système de courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées (CRISPR)/CRISPR-associé (Cas) 9 (CRISPR-Cas9) pour couper et/ou réparer un ADN génomique. De telles méthodes peuvent en outre comprendre un système de réparation de rupture d'ADN à double brin (DSB) comportant un modèle de réparation en combinaison avec une jonction d'extrémités non homologues (NHEJ) ou une réparation dirigée par homologie (HDR) dirigée vers le ou les sites de clivage CRISPR-Cas9.
