用于治疗庞贝氏症的方法和组合物
- 专利权人:
- 瓦莱里昂治疗有限责任公司
- 发明人:
- D·D·阿姆斯特朗,J·C·维
- 申请号：
- CN201480018646.0
- 公开号：
- CN105189542A
- 申请日:
- 2014.02.20
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 摘要：
- 公开内容提供了包含成熟的酸性α-葡糖苷酶(GAA)多肽和内在化组分的嵌合多肽。本申请的示例性内在化组分是3E10，其经由平衡型核苷转运蛋白2(ENT2)和结合DNA而通过细胞膜。进一步提供了所述嵌合多肽的方法和用途，用于治疗庞贝氏症、提高细胞中α-葡糖苷酶活性和降低细胞的细胞质、溶酶体和自体吞噬囊泡中的糖原积累。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
