ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア;TRUSTEES OF THE UNIV OF PENNSYLVANIA
发明人:
WILSON JAMES M,ジエイムズ・エム・ウイルソン,GAO GUANGPING,グアングピング・ガオ,ALVIRA MAURICIO R,モーリシオ・アール・アルビラ,VANDENBERGHE LUC H,リユク・エイチ・バンデンバーグ
申请号：
JP2019221986
公开号：
JP2020054373A
申请日:
2019.12.09
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an adeno-associated virus (AAV) having a tropism to a target cell or tissue of interest, and suitable for delivery of a heterologous gene.SOLUTION: Disclosed is an AAV having an AAV capsid comprising vp1 capsid protein, vp2 capsid protein, and vp3 capsid protein, where the vp1 capsid protein has a specific sequence and the AAV further contains a minigene comprising a heterologous gene functionally linked to a regulatory sequence that regulates expression in a host cell and an AAV inverted terminal repeat.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】所望の標的細胞若しくは組織に向性を示し、異種遺伝子の送達に適するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）とその使用法の提供。【解決手段】ＡＡＶキャプシドを含んでなるＡＡＶであって、前記ＡＡＶキャプシドがｖｐ１キャプシドタンパク質、ｖｐ２キャプシドタンパク質およびｖｐ３キャプシドタンパク質を有し、該ｖｐ１キャプシドタンパク質が、特定の配列を有するものであり、かつ、ＡＡＶの逆方向末端反復配列および宿主細胞において発現を制御する調節配列に機能的に連結された異種遺伝子を有するミニジーンをさらに含んでなる、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。【選択図】なし
