BHANOT Sanjay (US),БХАНОТ Санджай (US),FREIER Susan M. (US),ФРАЙЕР Сьюзан М. (US),BUI Huynh-Hoa (US),БУИ Хунх-Хоа (US)
申请号：
RU2016102833
公开号：
RU0002700244C2
申请日:
2014.07.01
申请国别(地区):
RU
年份:
2019
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology； medicine.SUBSTANCE: group of inventions relates to compounds and compositions for inhibiting the expression of growth hormone receptor (GHR). Compound contains a modified oligonucleotide with a length of 18–30 linked nucleosides, which has a nucleotide base sequence containing part of at least 18 continuous nucleotide bases, per 100 % complementary relative to the equal-length nucleotide bases 153921-153940 of nucleic acid of growth hormone receptor SEQ ID NO: 2. Nucleotide base sequence of the modified oligonucleotide is at least 90 % complementary to SEQ ID NO: 2.EFFECT: said compound and a composition based thereon are suitable for use in reducing the level of GHR mRNA in a human by administering a therapeutically effective amount of the compound or composition to a human having a disease associated with excess of growth hormone such as acromegaly.20 cl, 131 tbl, 25 exГруппа изобретений относится к биотехнологии и медицине, а именно к соединениям и композиции для ингибирования экспрессии рецептора гормона роста (GHR). Соединение содержит модифицированный олигонуклеотид длиной 18-30 связанных нуклеозидов, который имеет последовательность нуклеотидных оснований, содержащую часть из по меньшей мере 18 непрерывных нуклеотидных оснований, на 100% комплементарную относительно равной по длине части нуклеотидных оснований 153921-153940 нуклеиновой кислоты рецептора гормона роста SEQ ID NO: 2. При этом последовательность нуклеотидных оснований модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна SEQ ID NO: 2. Указанное соединение и композиция на его основе пригодны для применения в снижении уровня мРНК GHR у человека путем введения терапевтически эффективного количества соединения или композиции человеку, имеющему заболевание, связанное с избытком гормона роста, например, такое как акромегалия. 2 н. и 18 з.п. ф-лы, 131 табл., 25 пр.
