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FACTOR VIII VARIANTS, NUCLEIC ACID SEQUENCES, AND METHODS AND USES FOR TREATMENT OF HEMOSTASIS DISORDERS
专利权人:
THE CHILDRENS HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
SABATINO, Denise E.,NGUYEN, Giang
申请号:
USUS2017/013461
公开号:
WO2017/123961A1
申请日:
2017.01.13
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
Factor VIII variants and methods of use thereof are disclosed. In particular embodiments, Factor VIII variants exhibit one or more improvements compared to wild-type Factor VIII proteins, including wild-type Factor VIII proteins with a B-domain deletion (FVIII-BDD). Examples may include enhanced activity or function, secretion at increased levels by cells or are packaged more efficiently into viral vectors.La présente invention concerne des variants de facteur VIII et des procédés dutilisation de ceux-ci. Dans des modes de réalisation particulier, les variants de facteur VIII présentent une ou plusieurs améliorations par rapport à des protéines de facteur VIII de type sauvage, comprenant des protéines de facteur VIII de type sauvage avec une délétion de domaine B (FVIII-BDD). Des exemples peuvent comprendre une activité ou fonction augmentée, une sécrétion à des taux augmentés par des cellules ou une encapsulation plus efficace dans des vecteurs viraux.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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