经由抑制性tRNAs和脱氨酶对突变进行RNA靶向
- 专利权人:
- 加利福尼亚大学董事会
- 发明人:
- 普拉尚特·马利,德拉瓦·卡特埃卡
- 申请号：
- CN201880029395.4
- 公开号：
- CN110612353A
- 申请日:
- 2018.02.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开的方面涉及一种利用修饰的tRNA的用于由终止密码子中的突变引起的疾病、病症或状况的基因治疗方法。包括肌营养不良症(例如杜兴氏肌营养不良症)、一些癌症、β型地中海贫血、赫尔勒氏综合征和囊性纤维化在内的所有遗传性疾病中的至少10%‑15%落入该类别内。不受理论所束缚,认为这种方法比CRISPR方法更安全,这是因为其具有最小的脱靶效应并且缺乏基因组水平变化。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
