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SPLICE SWITCHING OLIGOMERS FOR THE TNF SUPERFAMILY RECEPTORS AND THEIR USE IN TREATMENT OF DISEASE
专利权人:
发明人:
申请号:
HK13107117.8
公开号:
HK1180004A
申请日:
2013.06.18
申请国别(地区):
HK
年份:
2013
代理人:
摘要:
Methods and compositions are disclosed for controlling expression of TNF receptors (TNFRl and TNFR2) and of other receptors in the TNFR superfamily using compounds that modulate splicing of pre-mRNA encoding these receptors. More specifically these compounds cause the removal of the transmembrane domains of these receptors and produce soluble forms of the receptor which act as an antagonist to reduce TNF-α activity or activity of the relevant ligand. Reducing TNF-α activity provides a method of treating or ameliorating inflammatory diseases or conditions associated with TNF-α activity. Similarly, diseases associated with other ligands can be treated in like manner. In particular, the compounds of the invention are splice-splice switching oligomers (SSOs) which are small molecules that are stable in vivo, hybridize to the RNA in a sequence specific manner and, in conjunction with their target, are not degraded by RNAse H.La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant de réguler l’expression de récepteurs TNF (TNFRl et TNFR2) et d’autres récepteurs appartenant à la superfamille des récepteurs TNFR, qui utilisent des composés modulant l’épissage du pré-ARNm codant pour ces récepteurs. Ces composés provoquent plus spécifiquement le retrait des domaines transmembranaires de ces récepteurs et produisent des formes solubles du récepteur qui agissent tel un antagoniste en vue de réduire l’activité du TNF-α ou l’activité du ligand correspondant. Le fait de réduire l’activité du TNF-α permet d’obtenir une méthode destinée au traitement ou à l’amélioration de maladies ou d’états inflammatoires associés à l’activité du TNF-α. De même, les maladies associées à d’autres ligands peuvent être traitée de manière similaire. Plus particulièrement, les composés de l’invention sont des oligomères permutant l’épissage (SSO) qui correspondent à de petites molécules qui sont stables in vivo, qui s’hybrident à l’ARN selon une manière spécifique à la séquence et,
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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