CRINE, Philippe;VANDERBIL T UNIVERSITY;ENOBIA CANADA LIMITED PARTNERSHIP;ELEFTERIOU, Florent
发明人:
CRINE, Philippe,ELEFTERIOU, Florent
申请号：
USUS2012/039004
公开号：
WO2013/058833A1
申请日:
2012.05.22
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention provides methods, compositions, and kits for the treatment of neurocutaneous syndromes, such as neurofibromatosis type I disorders associated with overactivation of FGFR3, such as achondroplasia； bone or cartilage disorders； or vascular smooth muscle disorders； or for the elongation of bone. Polypeptides having an alkaline phosphatase peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin or a natriuretic peptide fused to an Fc domain of an immunoglobulin can be administered to subjects, e.g., subcutaneously, to treat a neurocutaneous syndromes. The invention also features nucleic acid molecules encoding such polypeptides and the use of the nucleic acid molecules for treating neurocutaneous syndromes.La présente invention concerne des procédés, des compositions et des trousses pour le traitement de syndromes neurocutanés, tels que des troubles de neurofibromatose de type I associés à une suractivation de FGFR3, tels que l'achondroplasie ； des troubles des os ou du cartilage ； ou des troubles des muscles lisses vasculaires ； ou pour l'allongement osseux. Des polypeptides ayant un peptide phosphatase alcaline fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline ou un peptide natriurétique fusionné à un domaine Fc d'une immunoglobuline peuvent être administrés à des sujets, par exemple, par voie sous-cutanée, pour traiter des syndromes neurocutanés. L'invention concerne également des molécules d'acide nucléique codant pour de tels polypeptides et l'utilisation des molécules d'acide nucléique pour traiter des syndromes neurocutanés.
