HADWIGER PHILIPP,Хадвиджер, Филипп,HOFFMANN TORSTEN,Хоффманн, Торстен,KITAS ERIC, A.,Китас, Эрик А.,LEWIS DAVID, L.,Льюис, Дэвид Л.,MOHR PETER,Мор, Петер,ROZEMA DAVID, B.,Розема, Дэвид Б.,THUER WILMA
申请号：
EA201290602
公开号：
EA024534B1
申请日:
2011.02.18
申请国别(地区):
EA
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention relates to systems and compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) nucleotides to hepatocytes in vivo. Targeted RNAi polynucleotides are administered together with co-targeted delivery polymers. The polymers provide membrane penetration function for movement of the RNAi nucleotides from outside the cell to inside the cell. Reversible modification provides physiological responsiveness to the delivery polymers.Настоящее изобретение относится к системам и композициям для направленной доставки нуклеотидов иРНК (РНКи) в гепатоциты in vivo. Нуклеотиды интерференции РНК для направленной доставки вводятся совместно с полимерами для доставки. Полимеры обеспечивают проникновение через клеточную мембрану нуклеотидов иРНК снаружи клетки внутрь. Обратимая модификация обеспечивает полимеру для доставки чувствительность к физиологическим условиям.
