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Gene therapy for lysosomal disorders
专利权人:
프리베일 테라퓨틱스, 인크.
发明人:
아벨리오비치, 아사,헤크만, 로라,린, 허브
申请号:
KR1020207012188
公开号:
KR1020200078512A
申请日:
2018.10.03
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
In some aspects, the present disclosure relates to compositions and methods for the treatment of diseases associated with abnormal lysosomal function, such as Parkinson's disease and Gauche disease. In some embodiments, the present disclosure is an expression comprising a transgene encoding beta-glucocerebrosidase (GBA) or a portion thereof, lysosomal membrane protein 2 (LIMP2), prosaposin, or any combination of the above. Provide constructs. In some embodiments, the present disclosure provides a method of Parkinson's disease by administering the expression construct to a subject in need thereof.일부 측면에서, 본 개시내용은 비정상적인 리소좀 기능과 연관된 질환, 예를 들어, 파킨슨병 및 고셰병 치료를 위한 조성물 및 방법에 관한 것이다. 일부 실시양태에서, 본 개시내용은 베타-글루코세레브로시다제 (GBA) 또는 그의 일부, 리소좀 막 단백질 2 (LIMP2), 프로사포신, 또는 상기의 임의의 조합을 코딩하는 트랜스진을 포함하는 발현 구축물을 제공한다. 일부 실시양태에서, 본 개시내용은 파킨슨병 방법을 필요로 하는 대상체에게 상기 발현 구축물을 투여함으로써 파킨슨병 방법을 제공한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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