System, method and composition for sequence manipulation by optimization function CRISPR-Cas system

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专利权人:

プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ;マサチューセッツ・インスティトュート・オブ・テクノロジー;国立大学法人 東京大学;ザ・ブロード・インスティテュート・インコーポレイテッド

发明人:

コナーマン シルヴァーナ,トレビーノ アレクサンドロ,ブリガム マーク,ラン フェイ,シュー パトリック,リン チーユー,濡木 理,西増 弘志,石谷 隆一郎,チャン フェン

申请号：

JP2016539047

公开号：

JP2017532001A

申请日:

2014.12.12

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

The present invention provides systems, methods, and compositions for altering the expression of target gene sequences and related gene products. Structural information regarding Cas proteins of the CRISPR-Cas system, use of this information in the generation of modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems encoding one or more components or modified components of the CRISPR complex, and such vectors And methods of designing and using the components are provided. Methods for directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods utilizing the CRISPR-Cas system are also provided. In particular, the present invention encompasses an optimized functional CRISPR-Cas enzyme system. [Selection] Figure 1本発明は、標的遺伝子配列および関連遺伝子産物の発現を変更するための系、方法、および組成物を提供する。ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ系のＣａｓタンパク質に関する構造情報、ＣＲＩＳＰＲ複合体の改変成分の生成におけるこの情報の使用、ＣＲＩＳＰＲ複合体の１つ以上の成分または改変成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにそのようなベクターおよび成分を設計および使用する方法が提供される。真核細胞中でＣＲＩＳＰＲ複合体形成を指向する方法およびＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ系を利用する方法も提供される。特に、本発明は、最適化機能ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ酵素系を包含する。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/