NEURALTUS PHARMACEUTICALS INC;ザ・ホスピタル・フォー・シック・チルドレン;ニューラルタス ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド;HOSPITAL FOR SICK CHILDREN
发明人:
CLIFFORD A LINGWOOD,クリフォード エー． リングウッド,MICHAEL S MCGRATH,マイケル エス． マクグラス,ARASTEH ARI AZHIR,アラステー アリ アジール,クリフォード エー. リングウッド,マイケル エス. マクグラス
申请号：
JP2014158455
公开号：
JP2014224139A
申请日:
2014.08.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compositions and methods for treating lysosomal disorders.SOLUTION: The invention provides a composition and a method for treating lysosomal disorders using a class of substituted imidazole derivatives or compounds. In some aspects of the invention, the chemical compound of Formula 1 or 1a (such as Formula 1b or 2) is administered to a subject suffering from lysosomal storage disease. The lysosomal storage disease is characterized by defect in glycosphingolipid synthesis. In some embodiments, the defect is present in synthesis of neutral glycosphingolipid. In other embodiments, the disease is characterized by a defect in ceramide synthesis. The disease may be Gaucher's disease or Fabry's disease.【課題】リソソーム障害を処置するための組成物および方法の提供。【解決手段】本発明は、置換イミダゾール誘導体または化合物のクラスを使用する、リソソーム障害を処置するための組成物および方法を提供する。本発明の本発明のいくつかの態様では、式１または１ａ（たとえば、式１ｂまたは２）の化合物は、リソソーム蓄積症を患う対象に投与される。リソソーム蓄積症は、スフィンゴ糖脂質合成における欠陥を特徴とする。いくつかの実施形態では、欠陥は、中性スフィンゴ糖脂質合成において存在する。他の実施形態では、疾患は、セラミド合成における欠陥を特徴とする。該疾患は、ゴーシェ病またはファブリ病であってよい。【選択図】なし
